包含三环DNA核苷的修饰的寡聚化合物及其用途
- 专利权人:
- 新特纳股份公司
- 发明人:
- W.A.伦纳,B.杜戈维奇,R.贝尔托利尼
- 申请号：
- CN201880041193.1
- 公开号：
- CN110945005A
- 申请日:
- 2018.20.04
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及一种包含寡聚化合物和一个或多个脂质部分的组合物,所述寡聚化合物包含一个或多个三环‑脱氧核糖核酸(tc‑DNA)核苷,其中所述一个或多个脂质部分直接或经间隔基共价连接于所述寡聚化合物,和其中优选地所述寡聚化合物包含5‑40个单体亚基;以及涉及其药用组合物和其在预防或治疗神经肌肉或肌肉骨骼疾病(比如杜氏肌营养不良症或斯坦纳特病)中的用途。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
