用于调节剪接的方法和组合物

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专利权人:

斯基霍克疗法公司

发明人:

M·卢奇欧,K·麦卡锡,W·黑尼

申请号：

CN201880065070.1

公开号：

CN111194215A

申请日:

2018.03.08

申请国别(地区):

CN

年份:

2020

代理人:

摘要：

本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物,以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/