GARCIA, Luis,FURLING, Denis,BELEY, Cyriaque,VOIT, Thomas
申请号：
ES11710168
公开号：
ES2566553T3
申请日:
2011.03.17
申请国别(地区):
ES
年份:
2016
代理人:
摘要：
Modified huU7 siRNA, comprising the following elements covalently linked from the 3 'end to the 5' end: · a polynucleotide having the sequence SEQ ID NO: 1 · a polynucleotide having the sequence SEQ ID NO: 2, and · one or more polynucleotides in those that: - at least one of said polynucleotides is an antisense of at least part of a pre-target mRNA, in which said at least part of a pre-target mRNA is at least: · a splice site of an exon, said antisense being able to interfere with the splicing of said exon, or · a trinucleotide repeat expansion, said antisense of said expansion being able to trigger the selective destruction of said pre-target mRNA, and - at least one of said polynucleotides (the kiss domain) can hybridize to at least 4 nucleotides within the nucleotides between nucleotides 12 and nucleotides 20 of SEQ ID NO: 1.ARNnp huU7 modificado, que comprende los elementos siguientes unidos covalentemente del extremo 3' al extremo 5': · un polinucleótido que presenta la secuencia SEC ID nº 1 · un polinucleótido que presenta la secuencia SEC ID nº 2, y · uno o más polinucleótidos en los que: - por lo menos uno de dichos polinucleótidos es un antisentido de por lo menos parte de un pre-ARNm diana, en el que dicha por lo menos parte de un pre-ARNm diana es por lo menos: · un sitio de empalme de un exón, pudiendo dicho antisentido interferir con el empalme de dicho exón, o · una expansión de repetición de trinucleótido, pudiendo dicho antisentido de dicha expansión desencadenar la destrucción selectiva de dicho pre-ARNm diana, y - por lo menos uno de dichos polinucleótidos (el dominio kiss) puede hibridarse con por lo menos 4 nucleótidos comprendidos dentro de los nucleótidos comprendidos entre los nucleótidos 12 y los nucleótidos 20 de SEC ID nº 1.
