QU, Guang,LU, Lin,JOSUE-ALMQVIST, Jesusa,WRIGHT, John Fraser
申请号：
USUS2018/036344
公开号：
WO2018/226887A1
申请日:
2018.06.06
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Provided are compositions and methods of transducing/transfecting cells with a molecule, such as a nucleic acid (e.g., plasmid), at high efficiency. High efficiency transduced/transfected cells can, when transduced with a nucleic acid that encodes a protein or comprises a sequence that is transcribed into a transcript of interest, produce high amounts of protein and/or transcript. High efficiency transduced/transfected cells can, when transduced with plasmids comprising (i) nucleic acids encoding AAV packaging proteins and/or nucleic acids encoding helper proteins； and (ii) a transgene that encodes a protein or is transcribed into a transcript of interest； produce high amounts of recombinant rAAV vector.La présente invention concerne des compositions et des procédés de transduction/transfection de cellules avec une molécule, telle qu'un acide nucléique (par exemple, un plasmide), à un rendement élevé. Les cellules transduites/transfectées à rendement élevé peuvent, lorsqu'elles sont transduites avec un acide nucléique qui code pour une protéine ou qui comprend une séquence qui est transcrite dans un produit de transcription d'intérêt, produire des quantités élevées de protéine et/ou de produit de transcription. Les cellules transduites/transfectées à rendement élevé peuvent, lorsqu'elles sont transduites avec des plasmides comprenant (i) des acides nucléiques codant pour les protéines d'encapsulation AAV et/ou des acides nucléiques codant pour des protéines auxiliaires ； et (ii) un transgène qui code pour une protéine ou est transcrit dans un produit de transcription d'intérêt ； produire des quantités élevées de vecteur rAAV recombinant.
