MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY;WHITEHEAD INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH
发明人:
KHAN, Omar, F.,ANDERSON, Daniel, G.,LANGER, Robert, S.,CHAHAL, Jasdave, S.,PLOEGH, Hidde
申请号：
USUS2016/053520
公开号：
WO2017/053851A1
申请日:
2016.09.23
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
Compositions and methods for modified dendrimer nanoparticle ("MDNP") delivery of therapeutic, prophylactic and/or diagnostic agent such as large repRNA molecules to the cells of a subject have been developed. MDNPs efficiently drive proliferation of antigen-specific T cells against intracellular antigen, and potentiate antigen-specific antibody responses. MDNPs can be multiplexed to deliver two or more different repRNAs to modify expression kinetics of encoded antigens and to simultaneous deliver repRNAs and mRNAs including the same UTR elements that promote expression of encoded antigens.L'invention concerne des compositions et des méthodes pour l'administration, par l'intermédiaire de nanoparticules de type dendrimère modifiées (NPDM), d'agents thérapeutiques, prophylactiques et/ou diagnostiques, tels que des grandes molécules d'ARNrep, à des cellules d'un sujet. Les NPDM stimulent de manière efficace la prolifération de cellules T spécifiques de l'antigène ciblant un antigène intracellulaire, et potentialisent les réponses de l'anticorps spécifique de l'antigène. Les NPDM peuvent être multiplexées pour libérer deux ou plusieurs ARNrep différents pour modifier la cinétique d'expression des antigènes codés et pour administrer simultanément des ARNrep et des ARNm comprenant les mêmes éléments UTR qui favorisent l'expression des antigènes codés.
