治疗在GLA基因中具有G9331A突变的患者的法布里病的方法
- 专利权人:
- 阿米库斯治疗学公司
- 发明人:
- 埃尔弗里达·本杰明
- 申请号：
- CN201780028175.5
- 公开号：
- CN109069494A
- 申请日:
- 2017.03.15
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 提供了治疗诊断患有法布里病的患者的方法和在诊断患有或疑似患有法布里病的患者中增强α‑半乳糖苷酶A的方法。某些方法包括向患者给予治疗有效剂量的α‑半乳糖苷酶A的药理学伴侣,其中该患者在编码α‑半乳糖苷酶A的核酸序列的内含子4中具有剪接位点突变。还描述了药理学伴侣用于治疗法布里病的用途和用于治疗法布里病的组合物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
