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COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS PERMETTANT L'ADMINISTRATION SÉLECTIVE DE MOLÉCULES D'OLIGONUCLÉOTIDES À DES TYPES DE NEURONES SPÉCIFIQUES
专利权人:
Nlife Therapeutics S.L.
发明人:
申请号:
EP11718678.3
公开号:
EP2560687A2
申请日:
2011.04.19
申请国别(地区):
EP
年份:
2013
代理人:
摘要:
The invention provides a conjugate comprising (i) a nucleic acid which is complementary to a target nucleic acid sequence and which expression prevents or reduces expression of the target nucleic acid and (ii) a selectivity agent which is capable of binding with high affinity to a neurotransmitter transporter. The conjugates of the present invention are useful for the delivery of the nucleic acid to a cell of interests and thus, for the treatment of diseases which require a down-regulation of the protein encoded by the target nucleic acid as well as for the delivery of imaging agents to the cells for diagnostic purposes.Cette invention concerne un conjugué comprenant (i) un acide nucléique qui est complémentaire d'une séquence d'acide nucléique cible et dont l'expression prévient ou réduit l'expression de l'acide nucléique cible et (ii) un agent de sélectivité qui est capable de se lier à une affinité élevée à un transporteur de neurotransmetteur. Les conjugués selon la présente invention sont utiles pour administrer l'acide nucléique à une cellule d'intérêt et par conséquent, pour traiter les maladies qui nécessitent une sous-régulation de la protéine codée par l'acide nucléique cible ainsi que pour délivrer des agents d'imagerie auxdites cellules à des fins de diagnostics.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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