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ANTISENSE NUCLEIC ACID
专利权人:
日本新薬株式会社;NIPPON SHINYAKU CO LTD;NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY & PSYCHIATRY;国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
发明人:
ENYA YUKIKO,塩谷 由輝子,TONE YUICHIRO,戸根 悠一郎,TAKEDA SHINICHI,武田 伸一,AOKI YOSHITSUGU,青木 吉嗣
申请号:
JP2018144099
公开号:
JP2018183178A
申请日:
2018.07.31
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide an oligomer that enables skipping of the 45th exon of a human dystrophin gene.SOLUTION: Provided is an antisense oligomer of 14 to 32 bases long in which two unit oligomers consisting of a base sequence complementary to a specific nucleotide sequence of continuous 7 to 16 bases of the 45th exon of a human dystrophin gene are linked, or a pharmaceutically acceptable salt or hydrate thereof, the two unit oligomers being not continuous or overlapping one another.SELECTED DRAWING: None【課題】ヒトジストロフィン遺伝子の第45番目のエクソンのスキッピングを可能にするオリゴマーの提供。【解決手段】ヒトジストロフィン遺伝子の第45番目のエクソンの連続する7~16塩基の特定のヌクレオチド配列に相補的な塩基配列からなるユニットオリゴマーが2つ連結した、14~32塩基長のアンチセンスオリゴマーであって、2つのユニットオリゴマーは連続又は互いに重複するものではない、アンチセンスオリゴマー又はその医薬的に許容可能な塩若しくは水和物。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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