GENZYME CORP;アイカーン スクール オブ メディスン アット マウント シナイ;ジェンザイム・コーポレーション;ICAHN SCHOOL OF MEDICINE AT MOUNT SINAI
发明人:
EDWARD H SCHUCHMAN,シュークマン，エドワード，エイチ．,ROBERT J DESNICK,デスニック，ロバート，ジェイ．,GERALD F COX,コックス，ジェラルド，エフ．,LAURA P ANDREWS,アンドリューズ，ローラ，ピー．,JAMES M MURRAY,マリー，ジェームズ，エム．,シュークマン,エドワード,エイチ.,デスニック,ロバート,ジェイ.,コックス,ジェラルド,エフ.,アンドリューズ,ローラ,ピー.,マリー,ジェームズ,エム.
申请号：
JP2017226255
公开号：
JP2018076322A
申请日:
2017.11.24
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a therapy for treating acid sphingomyelinase deficiency (ASMD).SOLUTION: The invention relates to a dose escalation enzyme replacement therapy using acid sphingomyelinase (ASM) for the treatment of human subjects with non-neurological manifestations of Niemann-Pick Disease (NPD), NPD type B.SELECTED DRAWING: None【課題】酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症（ASMD）治療方法の提供。【解決手段】具体的にはニーマン・ピック病（NPD）の非神経学的兆候、NPD B型亜を持つヒト被験者の治療のために酸性スフィンゴミエリナーゼ（ASM）を使用した用量漸増酵素補充療法に関する。【選択図】なし
