Optimization of enzyme replacement therapy for the treatment of homocystinuria

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专利权人:

オーファン テクノロジーズ リミテッド;ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ コロラド，ア ボディー コーポレイト

发明人:

マイタン、トーマス,クラウス、ジャン ピー．,バブリル、エレツ エム．,グラビン、フランク,セロス－モウラ、マルシア

申请号：

JP2020506311

公开号：

JP2020516322A

申请日:

2018.04.17

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

The present invention provides a method of PEGylation of human tissue cystathionine synthase protein (htcbs c15s) containing mutations in cysteine serine at amino acid 15 positions.Htcbs c15s was pegged by one of the NHS ester PEG molecules of 5 kDa, 10 kDa, or 20 kDa.In process monitoring of the PEGylation process was used in this method to reduce the level of unpegylated htcbs c15s and htcbs c15s with insufficient peg.The administration of pegylated htcbs c15s was effective throughout the treatment process for homocystinuria.本発明は、アミノ酸１５位におけるシステインのセリンへの突然変異を含有するヒトトランケートシスタチオニン－シンターゼタンパク質（ｈｔＣＢＳ Ｃ１５Ｓ）をＰＥＧ化する方法を提供する。ｈｔＣＢＳ Ｃ１５Ｓを、５ｋＤａ、１０ｋＤａ、又は２０ｋＤａのＮＨＳエステルＰＥＧ分子の１つによりＰＥＧ化した。ＰＥＧ化プロセスのインプロセスモニタリングを本方法において使用して未ＰＥＧ化ｈｔＣＢＳ Ｃ１５Ｓ及び不十分なＰＥＧ化を有するｈｔＣＢＳ Ｃ１５Ｓのレベルを低減させた。ＰＥＧ化ｈｔＣＢＳ Ｃ１５Ｓの投与は、ホモシスチン尿症のための治療の過程全体にわたり効力を有した。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/