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avv vectors for retinal and snc gene therapy
专利权人:
GENZYME CORPORATION
发明人:
ABRAHAM SCARIA,JENNIFER SULLIVAN,LISA M. STANEK
申请号:
BR112016025263
公开号:
BR112016025263A2
申请日:
2015.05.02
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要:
Enhanced raavs (e.g., raav2, raavrh8r, etc.) are provided herein for enhanced gene therapy for eye disorders or snc disorders, wherein the raav comprises one or more amino acid substitutions that interact with heparan sulfate proteoglycans. The invention provides methods for enhancing retinal cell transduction and methods for treating eye diseases with improved raav particle compositions. Enhanced recombinant adeno-associated viruses (raavs) (e.g., raav2, raavrh8r, etc.) are also provided herein for enhanced gene therapy for snc disorders. The invention provides methods for distributing RAV to SNC, methods for treating SNV disorders with improved RAAV particle compositions, and kits for distributing RAV to SNC and / or treating an SNC disorder.são fornecidos aqui raav aprimorados (por exemplo, raav2, raavrh8r, etc.) para terapia genética intensificada de transtornos oculares ou transtornos do snc, em que o raav compreende uma ou mais substituições de aminoácidos que interagem com proteoglicanos de sulfato de heparana. a invenção fornece métodos para aprimorar a transdução de células retinianas e métodos para o tratamento de doenças oculares com composições de partículas de raav aprimoradas. são ainda fornecidos aqui vírus adenoassociados recombinantes (raav) aprimorados (por exemplo, raav2, raavrh8r, etc.) para terapia genética intensificada de transtornos do snc. a invenção fornece métodos para distribuição de raav ao snc, métodos para o tratamento de transtornos do snc com composições aprimoradas de partículas de raav e kits para distribuição de raav ao snc e/ou tratamento de um transtorno do snc.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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