VISH KOPPAKA,ビッシュ コッパカ,MIICHEL CLAUDE VELLARD,ミシェル クラウド ベラード,OKHAMAFE AUGUSTUS O,オーガスタス オー． オカマフェ,ARAYA KIDISTI,キディスティ アラヤ,オーガスタス オー. オカマフェ
申请号：
JP2016140213
公开号：
JP2016178950A
申请日:
2016.07.15
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide manufacture of highly phosphorylated active human N-acetylgalactosamine-6-sulfatase and uses thereof.SOLUTION: The invention provides production and uses of highly phosphorylated active human N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (GALNS), pharmaceutical compositions and formulations thereof, formation and purification methods of GALNS, and, especially, uses thereof for diagnosis, prevention or treatment of diseases and conditions caused by or associated with deficiency of GALNS enzyme, including lysosomal storage diseases, for example, mucopolysaccharidosis IVa (MPSIVa or Morquio's syndrome).SELECTED DRAWING: Figure 11COPYRIGHT: (C)2017,JPO&INPIT【課題】高度にリン酸化された活性なヒトＮ－アセチルガラクトサミン－６－スルファターゼの製造およびその使用の提供。【解決手段】本発明は、高度にリン酸化された活性なヒトＮ－アセチルガラクトサミン－６－スルファターゼ（ＧＡＬＮＳ）、ならびにその薬学的組成物および製剤、ＧＡＬＮＳの生成および精製方法、ならびに、特に、ＧＡＬＮＳ酵素の欠乏により引き起こされるか、またはそれと関連する、リソソーム蓄積症、例えば、ムコ多糖症ＩＶａ型（ＭＰＳＩＶａ型もしくはモルキオＡ症候群）を含む、疾患および症状の診断、予防、または治療におけるその使用を提供する。【選択図】図１１
