Methods and compositions for the treatment of lysosomal storage diseases

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专利权人:

セラピューティクス，;インコーポレイテッド;サンガモ セラピューティクス, インコーポレイテッド;サンガモ

发明人:

リーバー， エドワード ジェイ．,リーバー, エドワード ジェイ.

申请号：

JP2015521603

公开号：

JP6225182B2

申请日:

2013.03.15

申请国别(地区):

JP

年份:

2017

代理人:

摘要：

Nucleases and methods of using these nucleases for inserting a sequence encoding a therepeutic protein such as an enzyme into a cell, thereby providing proteins or cell therapeutics for treatment and/or prevention of a lysosomal storage disease.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/