ANTHONY NICHOLAS,ERIK W. BUSH,RUI ZHU,TAO PEI,ZHEN LI
申请号：
BR112019023650
公开号：
BR112019023650A2
申请日:
2018.07.05
申请国别(地区):
BR
年份:
2020
代理人:
摘要：
the present invention relates to renal agents, compositions that include renal agents and methods for inhibiting an alpha-enac gene (scnn1a). the alpha-enzyme agents and conjugates of the enzyme agent described herein inhibit the expression of an alpha-enzyme gene. pharmaceutical compositions that include one or more alpha-enacrinal agents, optionally with one or more additional therapeutics, are also described. the release of the described alpha-enac agents to epithelial cells, such as pulmonary epithelial cells, in vivo, provides inhibition of the expression of the alpha-enac gene and a reduction in enac activity, which may provide therapeutic benefit to individuals, including human individuals.a presente invenção refere-se aos agentes rnai, composições que incluem agentes rnai e métodos para a inibição de um gene alfa-enac (scnn1a). os agentes alfa-enac rnai e conjugados do agente rnai descritos no presente documento inibem a expressão de um gene alfa-enac. as composições farmacêuticas que incluem um ou mais agentes alfa-enac rnai, opcionalmente com um ou mais terapêuticos adicionais, também são descritos. a liberação dos agentes alfa-enac rnai descritos a células epiteliais, tais como as células epiteliais pulmonares, in vivo, provê inibição da expressão do gene alfa-enac e uma redução na atividade de enac, a qual pode prover um benefício terapêutico aos indivíduos, incluindo indivíduos humanos.
