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AMINOGLYCOSIDES ET LEURS UTILISATIONS DANS LE TRAITEMENT DES TROUBLES GÉNÉTIQUES
专利权人:
Technion Research & Development Foundation Ltd.
发明人:
申请号:
EP11799501.9
公开号:
EP2640734A1
申请日:
2011.11.17
申请国别(地区):
EP
年份:
2013
代理人:
摘要:
A new class of pseudo-trisaccharide aminoglycosides having an alkyl group at the 5" position, exhibiting efficient stop codon mutation readthrough activity, low cytotoxicity and high selectivity towards eukaryotic translation systems are provided. Also provided are pharmaceutical compositions containing the same, and uses thereof in the treatment of genetic disorders, as well as processes of preparing these aminoglycosides. The disclosed aminoglycosides are represented by the general formula I: or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein R 1 is selected from the group consisting of alkyl, cycloalkyl and aryl; and all other variables and features are as described in the specification.Cette invention concerne une nouvelle classe d'aminoglycosides pseudo-trisaccharidiques ayant un groupe alkyle à la position 5", faisant preuve d'une activité efficace de translecture des mutations de codons stop, d'une basse cytotoxicité et d'une sélectivité élevée en faveur des systèmes de traduction eucaryotes. Des compositions pharmaceutiques les contenant, et leurs utilisations dans le traitement des troubles génétiques, ainsi que des procédés de préparation desdits aminoglycosides sont également décrits. Les aminoglycosides décrits peuvent être représentés par la formule générale I : formule I ou un sel de ceux-ci de qualité pharmaceutique. Dans la formule I, R1 est choisi dans le groupe constitué par un groupe alkyle, cycloalkyle et aryle ; et toutes les autres variables et caractéristiques sont telles que définies dans la description.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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