The present invention relates to a pharmaceutical composition comprising (i) one or more cysteamine precursor compounds convertible in vivo to a cysteamine, and (ii) optionally, a range of pharmacokinetic profiles of cysteamine that can be tailored to individual patients and diseases Methods and kits, which comprise the agent for enhancing the conversion, formulated to be produced. The present invention also features various modes of administration of therapeutic agents in the treatment of cystinosis and other cysteamine-sensitive disorders. In particular, it is characterized by a formulation in which the active ingredient (s) is combined with a pharmaceutical excipient that allows for a consistent cysteamine plasma concentration.본 발명은, (i) 생체내에서 시스테아민으로 전환 가능한 1종 이상의 시스테아민 전구체 화합물, 및 (ii) 선택적으로 개별적인 환자 및 질환에 맞춤화될 수 있는 시스테아민의 일정 범위의 약동학적 프로파일을 생성하도록 제형화된, 상기 전환을 증대시키는 제제를 함유하는 조성물, 방법 및 키트를 특징으로 한다. 본 발명은 또한 시스틴증 및 기타 시스테아민 민감성 장애의 치료에서 치료 물질의 다양한 투여 모드를 특징으로 한다. 특히, 활성 성분(들)을 일관된 시스테아민 혈장 농도를 허용하는 약제학적 부형제와 배합하는 제형을 특징으로 한다.
