PRODUITS DE RECOMBINAISON D'EXPRESSION ARTIFICIELS POUR LA MODULATION SÉLECTIVE DE L'EXPRESSION GÉNIQUE DANS DES POPULATION DE CELLULES NEURONALES SÉLECTIONNÉES
TING, Jonathan,LEVI, Boaz P.,TASIC, Bosiljka,MICH, John K.,HESS, Erik,LEIN, Edward Sebastian,GRAYBUCK, Lucas T.,DAIGLE, Tanya,ZENG, Hongkui
申请号：
USUS2020/018416
公开号：
WO2020/168279A2
申请日:
2020.02.14
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Artificial expression constructs for selectively modulating gene expression in selected central nervous system cell types are described. The artificial expression constructs can be used to selectively express synthetic genes or modify gene expression in GABAergic neurons generally； and/or GABAergic neuron cell types such as lysosomal associated membrane protein 5 (Lamp5) neurons； vasoactive intestinal polypeptide-expressing (Vip) neurons； somatostatin (Sst) neurons； and/or parvalbumin (Pvalb) neuron cell types. Certain artificial expression constructs additionally drive selective gene expression in Layer 4 and/or layer 5 intratelencephalic (IT) neurons, deep cerebellar nuclear neurons or cerebellar Purkinje cells.L'invention concerne des produits de recombinaison d'expression artificiels pour la modulation sélective de l'expression génique dans des types cellulaires du système nerveux central sélectionnés. Les produits de recombinaison d'expression artificiels peuvent être utilisés pour exprimer sélectivement des gènes synthétiques ou modifier généralement l'expression génique dans des neurones GABAérgiques ； et/ou des types de cellules neuronales GABAérgiques tels que les neurones à protéine membranaire 5 associée aux lysosomes (Lamp5) ； les neurones exprimant un polypeptide intestinal vasoactif (Vip) ； les neurones à somatostatine (Sst) ； et/ou des types de cellules neuronales à parvalbumine (Pvalb). Certains produits de recombinaison d'expression artificiels entraînent en outre une expression génique sélective dans les neurones intratélencéphaliques de couche 4 et/ou de couche 5 (IT), les neurones nucléaires cérébelleux profonds ou les cellules de Purkinje cérébelleuses.
