The present disclosure relates to compositions and methods for editing or modifying a target nucleotide sequence based on a nanoparticle delivery vehicle. The compositions and methods can be applied to affect the functional expression of target gene products encoded by DNA and / or RNA. In some embodiments, the altered gene sequence is useful for normalizing and modulating target cell function. The present disclosure relates to methods and compositions for generating functionalized nanoparticles that alter nucleotide sequences and / or alter the expression of target gene products encoded by DNA and / or RNA. The altered gene sequence is useful for normalizing and modulating the function of the target cell.本開示は、ナノ粒子送達ビヒクルに基づいて標的ヌクレオチド配列を編集または変更するための組成物および方法に関する。当該組成物および方法は、ＤＮＡおよび／またはＲＮＡにコードされる標的遺伝子産物の機能的な発現に影響するために適用され得る。いくつかの実施形態では、変更された遺伝子配列は、標的細胞の機能を正常化および調整するために有用である。本開示は、ヌクレオチド配列を変える、ならびに／あるいはＤＮＡおよび／またはＲＮＡにコードされる標的遺伝子産物の発現を変える機能化ナノ粒子を生成するための方法、および組成物に関する。変化された遺伝子配列は、標的細胞の機能を正常化し、そして調整するために有用である。
