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DIAGNOSTIC D'ACCOMPAGNEMENT POUR MESURER LES EFFETS D'UNE THÉRAPIE GÉNIQUE
专利权人:
UNIQURE IP B.V.
发明人:
VALLES-SANCHEZ, Astrid,KONSTANTINOVA, Pavlina Stefanova
申请号:
EPEP2019/081759
公开号:
WO2020/104435A1
申请日:
2019.11.19
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The invention relates to the field of gene therapy. In addition the invention relates to the field of interfering RNA and/or micro RNA (mi RNA). In particular the invention relates to gene therapy involving such mi RNA's and more in particular to diagnostic tools to be implemented in the treatment of disease, when such treatment is carried out by delivery of mi RNA's to a patient, i.e. to cells of a patient. The present invention uses the content of extracellular vesicles that are found in body fluids to determine the presence of mi RNA's or the like expressed through the introduction of a gene delivery vehicle is in a host.L'invention concerne le domaine de la thérapie génique. En outre, l'invention concerne le domaine de l'ARN Interférant et/ou du micro-ARN (miARN). En particulier, l'invention concerne une thérapie génique impliquant de tels miARN et plus particulièrement des outils de diagnostic destinés à être mis en œuvre dans le traitement d'une maladie, lorsqu'un tel traitement est réalisé par l'apport de miARN à un patient, à savoir à des cellules d'un patient. La présente invention utilise la teneur de vésicules extracellulaires se trouvant dans les fluides corporels pour déterminer la présence de miARN ou analogues exprimée par l'introduction d'un vecteur délivrant le gène dans un hôte.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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