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ADMINISTRATION POLYANIONIQUE D'ACIDES NUCLÉIQUES
专利权人:
INC.;TRANSLATE BIO
发明人:
HEARTLEIN, Michael,DEROSA, Frank,KARVE, Shrirang
申请号:
USUS2018/021292
公开号:
WO2018/165257A1
申请日:
2018.03.07
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要:
Disclosed are dendritic anionic lipids which are compounds of Formula (I) : wherein R and R1 are non-polar groups, L is a linking moiety, and Dm is a dendritic moiety of m generations, each as defined herein. These dendritic anionic lipids are useful for delivery and expression of m RNA and encoded protein, e.g., as a component of liposomal delivery vehicle, and accordingly can be useful for treating various diseases, disorders and conditions, such as those associated with deficiency of one or more proteins.L'invention concerne des lipides anioniques dendritiques qui sont des composés de formule (I) : dans laquelle R et R1 sont des groupes non polaires, L représente une fraction de liaison, et Dm représente une fraction dendritique de m générations, chacune est telle que définie dans la description. Les lipides anioniques dendritiques de la présente invention sont utiles pour l'administration et l'expression d'ARNm et de protéine codée, par exemple, en tant que composant d'un véhicule d'administration liposomal, et peuvent par conséquent être utiles pour traiter diverses maladies, troubles et états pathologiques, tels que ceux associés à une déficience d'une ou de plusieurs protéines.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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