VON MALTZAHN, Geoffrey, A.,RUBENS, Jacob, Rosenblum,MEE, Michael, Travis,MILWID, John, Miles,GORDON, Neal, Francis,SHAH, Jagesh, Vijaykumar,TRUDEAU, Kyle, Marvin,HARTLEY, Brigham, Jay,JONES, Peter, An
申请号：
USUS2019/032488
公开号：
WO2019/222403A2
申请日:
2019.05.15
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present disclosure provides, at least in part, methods and compositions for in vivo fusosome delivery. In some embodiments, the fusosome comprises a combination of elements that promote specificity for target cells, e.g., one or more of a re-targeted fusogen, a positive target cell-specific regulatory element, and a non-target cell-specific regulatory element. In some embodiments, the fusosome comprises one or more modifications that decrease an immune response against the fusosome.La présente invention concerne, au moins en partie, des procédés et des compositions pour une administration de fusosome in vivo. Dans certains modes de réalisation, le fusosome comprend une combinaison d'éléments qui favorisent la spécificité pour des cellules cibles, par exemple, un ou plusieurs éléments suivants : un fusogène re-ciblé, un élément régulateur spécifique d'une cellule cible positive, et un élément régulateur spécifique d'une cellule non cible. Dans certains modes de réalisation, le fusosome comprend une ou plusieurs modifications qui réduisent une réponse immunitaire contre le fusosome.
