MIGAWA, Michael, T.,SWAYZE, Eric, E.,SETH, Punit, P.
申请号：
USUS2019/037460
公开号：
WO2019/245957A1
申请日:
2019.06.17
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present invention provides gapped oligomeric compounds comprising from 1 to about 3 internucleoside linkages having one of formulas I to XVI. In certain embodiments, inclusion of from 1 to about 3 internucleoside linkages of one of formulas I to XVI, improves selectivity for a target RNA relative to an off target RNA. In certain embodiments, the improved selectivity also provides an improved toxicity profile. Certain such oligomeric compounds are useful for hybridizing to a complementary nucleic acid, including but not limited, to nucleic acids in a cell. In certain embodiments, hybridization results in modulation of the amount of activity or expression of the target nucleic acid in a cell.La présente invention concerne des composés oligomères à brèche comprenant de 1 à environ 3 liaisons internucléosidiques présentant l'une des formules I à XVI. Dans certains modes de réalisation, l'inclusion de 1 à environ 3 liaisons internucléosidiques de l'une des formules I à XVI améliore la sélectivité pour un ARN cible par rapport à un ARN hors cible. Dans certains modes de réalisation, la sélectivité améliorée permet également d'obtenir un profil de toxicité amélioré. Certains de ces composés oligomères s'avèrent utiles pour l'hybridation à un acide nucléique complémentaire, notamment, mais de manière non exhaustive, à des acides nucléiques d'une cellule. Dans certains modes de réalisation, l'hybridation entraîne une modulation de la quantité d'activité ou d'expression de l'acide nucléique cible dans une cellule.
