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Methods and Compositions for the Treatment of Fabry Disease
专利权人:
SANGAMO THERAPEUTICS; INC.
发明人:
MARSHALL W. HUSTON
申请号:
BR112019007210
公开号:
BR112019007210A2
申请日:
2017.10.19
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present invention provides nucleases and methods of using these nucleases for insertion of a sequence encoding a therapeutic alpha-galactosidase a (alpha-gal a) protein, such as an enzyme in a cell, thereby providing protein or cell therapy for treatment. and / or prevention of fabry disease. Also provided are compositions for the expression of at least one alpha-gal a protein.a presente invenção fornece nucleases e métodos de uso destas nucleases para inserção de uma sequência que codifica uma proteína alfa-galactosidase a (alfa-gal a) terapêutica, tal como uma enzima numa célula, fornecendo, deste modo, proteínas ou terapia celular para tratamento e/ou prevenção da doença de fabry. são fornecidas ainda composições para a expressão de pelo menos uma proteína alfa-gal a.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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