您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

METHODS FOR MODIFICATION OF RNA SPLICING
专利权人:
ПиТиСи ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК.
发明人:
Анурадха,Амал,Керстин,Виджаялакшми,Минакши Б.,Вэньчэн,Николай,Кристофер,Кари,Бхаттачария, Анурадха,Дакка, Амал,Эффенбергер, Керстин,Габбета, Виджаялакшми,Джани, Минакши Б.,Ли, Вэньчэн,Нарышкин, Николай,Тротта, Кристофер,Вайдингер, Кари
申请号:
EA202090034
公开号:
EA202090034A1
申请日:
2018.06.13
申请国别(地区):
EA
年份:
2020
代理人:
摘要:
This document describes an intron recognition element for a splicing modifier (iREMS) that can be recognized by the low molecular weight splicing modifier compound of formula (I) presented in this document or its form, wherein W, X, A and B are as defined herein. In one aspect, this document describes methods for modifying RNA splicing to modulate the amount of a gene product, wherein the RNA transcript precursor transcribed from a gene that contains intron REMS is modified using a splicing modifier compound of formula (I). In another aspect, this document describes methods for modifying RNA splicing to modulate the amount of an RNA transcript or protein product encoded by a gene, the RNA transcript precursor transcribed from the gene being modified to incorporate intron REMS using a splicing modifier compound of formula (I) . In another aspect, this document presents artificial genetic constructs containing intron REMS and the use of these artificial genetic constructs to modulate protein production. In another aspect, provided herein are methods for modulating endogenous genes to incorporate intron REMS, and using a splicing modifier compound of formula (I) described herein to modulate the amount and modification of the type of protein produced from such altered endogenous genes.В данном документе описан интронный элемент распознавания для модификатора сплайсинга (iREMS), который может быть распознан низкомолекулярным соединением-модификатором сплайсинга формулы (I), представленным в данном документеили его формой, причем W, X, A и B соответствуют определению в данном документе. В одном аспекте в данном документе описаны способы модификации сплайсинга РНК для модулирования количества продукта гена, причем предшественник РНК-транскрипта, транскрибируемый с гена, который содержит интронный REMS, модифицируют с использованием соединения-модификатора сплайсинга формулы (I). В другом аспекте в данном документе описаны способы модификации сплайсинга РНК для модулировани
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充