The present specification discloses a recognition element (iREMS) for intronic splicing modifiers that can be recognized by small molecule splicing modifier compounds of Formula (I) or forms thereof provided herein: [Formula I] Where W, X, A and B are as defined herein. In one aspect, the present disclosure discloses a method of altering RNA splicing to modulate the amount of product of a gene, wherein precursor RNA transcripts transcribed from a gene containing intronic REMS are spliced by formula (I). Modifiers are modified using compounds. In another aspect, the present disclosure discloses a method of altering RNA splicing to modulate the amount of an RNA transcript or protein product encoded by a gene, wherein the precursor RNA transcript transcribed from the gene is selected from the gene of Formula (I). It is altered to include intronic REMS using the flicting modifier compound.본 명세서는 본 발명에서 제공되는 화학식 I의 소분자 스플라이싱 변경인자 화합물 또는 그의 형태에 의해 인식될 수 있는 인트론성 스플라이싱 변경인자를 위한 인식 요소(iREMS)를 개시한다: [화학식 I]상기 식에서,W, X, A 및 B는 본 명세서에서 정의된 대로이다. 일 양태에서, 본 명세서는 유전자의 산물의 양을 조절하기 위하여 RNA 스플라이싱을 변경하는 방법을 개시하며, 여기서 인트론성 REMS를 함유하는 유전자로부터 전사된 전구체 RNA 전사물은 화학식 I의 스플라이싱 변경인자 화합물을 이용하여 변경된다. 다른 양태에서, 본 명세서는 유전자에 의해 인코딩된 RNA 전사물 또는 단백질 산물의 양을 조절하기 위하여 RNA 스플라이싱을 변경하는 방법을 개시하며, 여기서 유전자로부터 전사된 전구체 RNA 전사물은 화학식 I의 스플라이싱 변경인자 화합물을 이용하여 인트론성 REMS를 포함하도록 변경된다.
