RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN´S HOSPITAL
发明人:
KEVIN FLANIGAN,ADELINE VULIN-CHAFFIOL,NICOLAS WEIN
申请号：
MX2015014712
公开号：
MX2015014712A
申请日:
2014.04.18
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention relates to recombinant adeno-associated virus (rAAV) delivery of polynucleotides for treating Duchenne Muscular Dystrophy resulting from the duplication of DMD exon 2. The invention provides rAAV products and methods of using the rAAV in the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy.La presente invención se refiere a la administración de virus adeno-asociados recombinantes (rAAV) de polinucleótidos para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne que resulta de la duplicación del exón 2 DMD. La invención provee productos del rAAV y métodos para usar el rAAV en el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne.
