Seng CHENG,Timothy E. WEEDEN,Andrew LEGER,Bruce WENTWORTH,Carol A. NELSON,Nicholas CLAYTON
申请号：
MX2015003841
公开号：
MX369519B
申请日:
2013.09.24
申请国别(地区):
MX
年份:
2019
代理人:
摘要：
Provided herein are peptide-linked morpholino (PPMO) antisense oligonucleotides that target the poly CUG repeat tract in the 3' untranslated region of the gene encoding dystrophia myotonica-protein kinase (DMPK) and methods for systemic administration of the same for the treatment of mytonic dystrophy type I (DM1).La presente invención se refiere a oligonucleótidos antisentido morfolino unidos a péptido (PPMO) que están dirigidos a la extensión de repetición poli CUG en la región no traducida 3' del gen que codifica la proteína quinasa de la distrofia miotónica (DMPK) y métodos para la administración sistémica del mismo para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1).
