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OLIGONUCLEOTIDOS ANTISENTIDO MORFOLINO UNIDOS A PEPTIDO PARA EL TRATAMIENTO DE DISTROFIA MIOTONICA.
专利权人:
GENZYME CORPORATION
发明人:
Seng CHENG,Timothy E. WEEDEN,Andrew LEGER,Bruce WENTWORTH,Carol A. NELSON,Nicholas CLAYTON
申请号:
MX2015003841
公开号:
MX369519B
申请日:
2013.09.24
申请国别(地区):
MX
年份:
2019
代理人:
摘要:
Provided herein are peptide-linked morpholino (PPMO) antisense oligonucleotides that target the poly CUG repeat tract in the 3' untranslated region of the gene encoding dystrophia myotonica-protein kinase (DMPK) and methods for systemic administration of the same for the treatment of mytonic dystrophy type I (DM1).La presente invención se refiere a oligonucleótidos antisentido morfolino unidos a péptido (PPMO) que están dirigidos a la extensión de repetición poli CUG en la región no traducida 3' del gen que codifica la proteína quinasa de la distrofia miotónica (DMPK) y métodos para la administración sistémica del mismo para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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