治療強直性肌失養症之經胜肽連結之嗎啉基反義寡核苷酸

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专利权人:

GENZYME CORPORATION

发明人:

LEGER, ANDREW,雷格　安德鲁,雷格　安德魯,WENTWORTH, BRUCE,温特沃斯　布鲁斯,溫特沃斯　布魯斯,NELSON, CAROL A.,尼尔森　卡罗,尼爾森　卡羅,WEEDEN, TIMOTHY E.,维登　提摩西,維登　提摩西,CLAYTON, NICHOLAS,克莱顿　尼可拉斯,克萊頓　尼可拉斯,CHENG, SENG,郑承兴,鄭承興

申请号：

TW102134201

公开号：

TWI677350B

申请日:

2013.09.24

申请国别(地区):

TW

年份:

2019

代理人:

摘要：

Provided herein are peptide-linked morpholino (PPMO) antisense oligonucleotides that target the poly CUG repeat tract in the 3' untranslated region of the gene encoding dystrophia myotonica-protein kinase (DMPK) and methods for systemic administration of the same for the treatment of mytonic dystrophy type I (DM1).本文提供經胜肽連結之嗎啉基(PPMO)反義寡核苷酸，其靶定編碼營養不良性肌強直症-蛋白激酶(DMPK)之基因的3’未轉譯區中的聚CUG重複序列束；以及用於全身性投與經胜肽連結之嗎啉基反義寡核苷酸以供治療第I型強直性肌失養症(DM1)的方法。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/