核酸酶介导的重复扩增
- 专利权人:
- 瑞泽恩制药公司
- 发明人:
- 大辅·梶村,阿尔蒂·夏尔马-康宁,布列塔尼·杜博斯,古斯塔沃·德罗格特,家珍·萧,琼科·库诺,大卫·弗伦杜威,布莱恩·扎姆布罗维兹
- 申请号:
- CN201980091769.X
- 公开号:
- CN113423831B
- 申请日:
- 2019.12.13
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要:
- 提供了用于扩增已经存在于基因组基因座上的重复的核酸酶介导的方法。包含在内源C9orf72基因座处插入的异源六核苷酸重复扩增序列的非人类动物基因组、非人类动物细胞,和非人类动物,还提供了通过核酸酶介导的重复扩增制备此类非人类动物细胞和非人类动物的方法。还提供了使用非人类动物细胞或非人类动物识别可用于预防、延迟或治疗与在C9orf72基因座处的重复扩增相关的一种或多种神经退行性疾病的治疗候选物的方法。
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心