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EXOSOMES COMPRENANT DES AGENTS THÉRAPEUTIQUES À BASE D'ARN
专利权人:
Evox Therapeutics Ltd
发明人:
申请号:
EP18806990.0
公开号:
EP3706796A1
申请日:
2018.11.08
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
An extracellular vesicle (EV) comprises a fusion protein for therapeutic nucleic acid delivery from the extracellular vesicle which comprises a nucleic acid binding domain chosen from PUF (Pumilio and FBF Homology), Cas 6, Cas 13 and/or a nucleic acid aptamer-binding domain. The fusion protein per se, methods of loading cells with nucleic acids and pharmaceutical compositions comprising the extracellular vesicles are all disclosed. Embodiments comprise fusion proteins of FUFx2-CD63-FUFx2, PUF-CD63-PUF and Cas6-CD63-Cas6. Preferably, and among other nucleic acids, shRNA, miRNA, mRNA, gRNA, pri-miRNA, lncRNA and plasmid DNA may be delivered and more preferably the EV may further comprise a nucleic acid cargo molecule encoding a further therapeutic peptide.La présente invention concerne des agents thérapeutiques de vésicule extracellulaire (VE), les VE comprenant des agents thérapeutiques à base d'acide nucléique (AN) tels que des ARNm, des ARN circulaires, des miARN, des ARNsh, des molécules d'ARN et/ou d'ADN circulaire. Les agents thérapeutiques d'AN sont chargés dans des VE à l'aide de protéines d'ingénierie et de stratégies d'ingénierie d'AN de l'invention pour améliorer le chargement dans les VE et faciliter la libération des molécules cargo d'AN à l'intérieur de cellules cibles.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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