使用稳定化α-半乳糖苷酶治疗法布里病的治疗方法
- 专利权人:
- 波塔力克斯有限公司
- 发明人:
- 埃纳特·阿尔蒙,罗尔·切尔特科夫,萨里·阿隆,尤瑟夫·雪提尔
- 申请号:
- CN201880016068.5
- 公开号:
- CN110381987A
- 申请日:
- 2018.05.01
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要:
- 本发明揭示了通过以稳定化的植物重组人类α‑半乳糖苷酶蛋白进行给药来治疗法布里病的方法,所述稳定化的植物重组人类α‑半乳糖苷酶蛋白包括通过一连接部分而彼此共价连接的至少两个α‑半乳糖苷酶单体;以及所述蛋白质的多种单位剂量亦揭示于此。于临床设定中在Gb3积聚、疼痛及多个GI参数的减少、肾脏及心脏稳定性的多个方面上,本发明揭示的多个操作流程是安全的,在多个给药之间具有多个大于2周的间隔,以及在患者的多个疾病参数中表现出的重要改善。
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心