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DÉRIVÉS D'AMINOGLYCOSIDES ET LEURS UTILISATIONS DANS LE TRAITEMENT DE TROUBLES GÉNÉTIQUES
专利权人:
ELOXX PHARMACEUTICALS LTD.
发明人:
BAASOV, Timor,TUVIA, Shmuel
申请号:
ILIL2016/050968
公开号:
WO2017/037719A1
申请日:
2016.09.02
申请国别(地区):
IL
年份:
2017
代理人:
摘要:
Novel aminoglycosides, represented by Formulae la and lb, as defined in the instant specification, designed to exhibit stop codon mutation readthrough activity, are provided. Also provided are pharmaceutical compositions containing the same, and uses thereof in the treatment of genetic diseases and disorders, such as diseases and disorders associated with stop codon mutations.La présente invention porte sur de nouveaux aminoglycosides, représentés par les Formules la et lb, telles que définies dans la présente spécification, conçus pour faire preuve d'une activité de translecture d'une mutation du codon d'arrêt. L'invention concerne également des compositions pharmaceutiques les contenant et leurs utilisations dans le traitement de maladies et de troubles génétiques, tels que des maladies et des troubles associés à des mutations codon d'arrêt.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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