CASE WESTERN RESERVE UNIVERSITY;WHITEHEAD INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH
发明人:
COLLER, Jeffery M,SWEET, Thomas,LODISH, Harvey
申请号：
USUS2019/053260
公开号：
WO2020/069194A1
申请日:
2019.09.26
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Modified tRNAs can be used to express in a mammalian cell a functional gene product encoded by a gene containing a premature stop codon and/or to treat a disease mediated by a premature stop codon.Les ARNt modifiés peuvent être utilisés pour exprimer dans une cellule de mammifère un produit génique fonctionnel codé par un gène contenant un codon d'arrêt prématuré et/ou pour traiter une maladie à médiation par un codon d'arrêt prématuré.
