Nucleases and methods of using these nucleases for inserting a sequence encoding a therepeutic protein such as an enzyme into a cell, thereby providing proteins or cell therapeutics for treatment and/or prevention of a lysosomal storage disease.La présente invention concerne des nucléases et des méthodes dutilisation de ces nucléases pour linsertion dune séquence codant pour une protéine thérapeutique telle quune enzyme à lintérieur dune cellule, fournissant ainsi des protéines ou des composés de thérapie cellulaire pour le traitement et/ou la prévention dune maladie lysosomale.
