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Delivery methods and compositions for nuclease-mediated genomic gene manipulation
专利权人:
サンガモ バイオサイエンシーズ, インコーポレイテッド;サンガモ バイオサイエンシーズ, インコーポレイテッド;ユニバーシティー オブ サザン カリフォルニア
发明人:
キャノン, ポーラ エム.,エクスライン, コリン マイケル,ホームズ, マイケル シー.,キャノン, ポーラ エム.,エクスライン, コリン マイケル,ホームズ, マイケル シー.
申请号:
JP2016513016
公开号:
JP2016518142A
申请日:
2014.05.06
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要:
Disclosed herein are methods and compositions for the delivery of engineered nucleases and donor molecules into the genome of a cell. Specifically, the methods and compositions described relate to DNA minicircle compositions and the use of DNA minicircles (“MC”) for delivery of nucleic acids (eg, therapeutic nucleic acids) to cells. Cells modified by these DNA MCs are also provided. The DNA MC described herein can include one or more exogenous sequences (eg, a transgene) and / or one or more nuclease coding sequences.細胞のゲノム中への遺伝子操作されたヌクレアーゼおよびドナー分子の送達のための方法および組成物が、本明細書に開示される。具体的には、記載されている方法および組成物は、DNAミニサークル組成物および細胞への核酸(例えば、治療核酸)の送達のためのDNAミニサークル(「MC」)の使用に関する。これらのDNA MCによって改変された細胞もまた提供される。本明細書に記載されるDNA MCは、1種もしくは複数の外因性配列(例えば、導入遺伝子)および/または1種もしくは複数のヌクレアーゼコード配列を含み得る。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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