ND4基因重组腺相关病毒载体及其制备方法和应用
- 专利权人:
- 武汉纽福斯生物科技有限公司
- 发明人:
- 李斌
- 申请号：
- CN201910542350.3
- 公开号：
- CN112111519A
- 申请日:
- 2019.06.21
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了一种包含ND4基因表达盒的重组腺相关病毒载体，所述重组腺相关病毒载体的骨架为pAAV8，所述ND4基因表达盒包含人ND4基因或优化的人ND4基因。本发明还公开了该重组腺相关病毒载体的制备方法和应用。本发明将pAAV8作为ND4的基因载体，将ND4转导至病人眼中时，在确保安全性的同时，在视网膜上的表达量更高，具有更高的转导效率和高效的表达能力，感染视神经细胞的能力更强。将其制备为玻璃体腔注射的药物，能够增强该基因在Leber’s基因治疗中效果，并且可以减少注射剂量和缩短治愈时间。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
