WUHAN NEUROPHTH BIOLOGICAL TECHNOLOGY LIMITED COMPANY
发明人:
LI, Bin
申请号：
CNCN2019/101538
公开号：
WO2020/038352A1
申请日:
2019.08.20
申请国别(地区):
CN
年份:
2020
代理人:
摘要：
Provided is a recombinant nucleic acid, comprising: a mitochondrial targeting sequence； a mitochondrial protein coding sequence, wherein said mitochondrial protein coding sequence encodes a polypeptide comprising a mitochondrial protein； and a 3'UTR nucleic acid sequence. Also provided are a pharmaceutical composition comprising the recombinant nucleic acid and a method of treating Leber's hereditary optic neuropathy (LHON) using the pharmaceutical composition.L'invention concerne un acide nucléique recombinant, qui comprend : une séquence de ciblage mitochondrial ； une séquence de codage de protéine mitochondriale, ladite séquence de codage de protéine mitochondriale codant pour un polypeptide comprenant une protéine mitochondriale ； et une séquence d'acide nucléique 3'UTR. L'invention concerne également une composition pharmaceutique comprenant l'acide nucléique recombinant et une méthode de traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) utilisant la composition pharmaceutique.
