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c9orf72 expression modulation compositions
专利权人:
INC.;IONIS PHARMACEUTICALS
发明人:
FRANK RIGO,PRIYAM SINGH,SUSAN M. FREIER
申请号:
BR112016007751
公开号:
BR112016007751A2
申请日:
2014.10.11
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention relates to methods and compositions for reducing expression of c90rf72 mrna and protein in an animal with specific c90rf72 inhibitors. Also described herein are methods and compositions for the selective inhibition of a variant mRNA-associated pathogenic c90rf72 by administering an antisense compound directing to the region starting at the starting site of exon 1a to the starting site of a pre-existing c90rf72 exon 1b. mrna. These methods are useful for treating, preventing or ameliorating neurodegenerative diseases in an individual in need thereof. specific inhibitors such as c90rf72 include antisense compounds.a presente invenção refere-se aos métodos e composições para a redução da expressão de mrna e proteína c90rf72 em um animal com inibidores específicos c90rf72. também são descritos aqui métodos e composições para a inibição seletiva de um c90rf72 patogênico associado a mrna variante pela administração de um composto antissenso direcionando à região que começa no sítio de partida do éxon 1a para o sítio de partida do éxon 1b de um c90rf72 pré-mrna. esses métodos são úteis para tratar, prevenir ou melhorar doenças neurodegenerativas em indivíduo com necessidade dos mesmos. inibidores específicos, tais c90rf72 incluem compostos an-tissenso.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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