NATHWANI, Amit,MCINTOSH, Jenny,TUDDENHAM, Edward,DAVIDOFF, Andrew
申请号：
GBGB2013/051551
公开号：
WO2013/186563A2
申请日:
2013.06.12
申请国别(地区):
WO
年份:
2013
代理人:
摘要：
There is provided a nucleic acid molecule comprising a nucleotide sequence encoding for a functional factor VIII protein, wherein the portion of the nucleotide sequence encoding for the B domain of the factor VIII protein is between 90 and 111 nucleotides in length and encodes for an amino acid sequence comprising a sequence having at least 85% identity to SEQ ID NO: 4 and which comprises six asparagine residues. Also provided is a functional factor VIII protein, a vector comprising the above nucleic acid molecule, a host cell, a transgenic animal, a method of treating haemophilia, e.g. haemophilia A, and a method for the preparation of a parvoviral gene delivery vector.Cette invention concerne une molécule dacide nucléique comprenant une séquence nucléotidique codant pour une protéine fonctionnelle du facteur VIIII, la partie de la séquence nucléotidique codant pour le domaine B de la protéine du facteur VIII étant longue de 90 à 111 nucléotides et codant pour une séquence dacides aminés comprenant une séquence qui présente une identité dau moins 85 % avec SEQ ID No: 4 et compte six résidus asparagine. Cette invention concerne également une protéine fonctionnelle du facteur VIII, un vecteur comprenant la molécule dacide nucléique ci-dessus, une cellule hôte, un animal transgénique, une méthode destinée à traiter lhémophilie, par ex. lhémophilie A, et un procédé de préparation dun vecteur dadministration de gène parvoviral.
