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Safe delivery of CRISPR and other gene therapeutics to the majority of somatic cells in humans and animals
专利权人:
ピー.;ブライアン;ハンリー
发明人:
ブライアン ピー. ハンリー
申请号:
JP2018559955
公开号:
JP2019519501A
申请日:
2017.05.12
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
A method that makes it possible to deliver nucleic acid sequences to the majority of cells of the human body, or even 99.9% or more, almost certainly without killing the recipient. This can be applied to safely deliver any gene therapy. The present invention is to suppress the reaction of the immune system to the level of delivery vehicles (capsids or synthetic carriers) introduced into the body, which can be more than five orders of magnitude higher than levels demonstrated to cause human death. Many include a set of known compounds that are already approved in a novel way. When used in conjunction with the disclosed CRISPR expression control method, the method can improve expression and can provide better control over the target activity of gene therapy.ほぼ確実にレシピエントを致死させることなく、人体の細胞の大部分、または99.9%以上にも核酸配列を送達することを可能にする方法。これは、任意の遺伝子治療薬を安全に送達するために適用することができる。本発明は、ヒトの死亡原因となることが実証されたレベルより5桁以上高くなり得る、体内に導入される送達媒体(カプシドまたは合成キャリア)のレベルに対する免疫系の反応を抑制するために、新規な方法で組み合わされる多くがすでに承認済みである一組の公知の化合物を含む。開示されたCRISPR発現制御方法と協同して使用される場合、本方法は、発現を改善することができ、遺伝子治療の標的活性に対してより優れた制御をもたらすことができる。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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