The present invention is operated with a built-in safety mechanism for ablating therapeutic gene products either permanently or temporarily in response to pharmacological agents, preferably oral formulations such as pills. The present invention relates to gene therapy systems designed for the delivery of therapeutic products to a subject using the replication-defective virus composition (s). The present invention is partly an integrated approach referred to herein as “PITA” (pharmacologically induced transgene ablation) to ablate transgenes or negatively regulate transgene expression. Based on the inventor's development. In this approach, a replication-deficient virus is expressed in the subject but is administered by administering a pharmacological agent, e.g. a small inducer of expression of an ablator specific for the transgene or its RNA transcript. Used to deliver a transgene encoding a therapeutic product (RNA or protein) so that it can be reversibly or irreversibly stopped by administration of the molecule.本発明は、薬理学的作用剤、好ましくは経口製剤例えば丸剤に応答して永続的に若しくは一時的にのいずれかで治療的遺伝子産物をアブレートするための内蔵式安全機構を伴い操作されている複製欠損ウイルス組成物（１種若しくは複数）を使用する、被験体への治療的産物の送達のため設計された遺伝子治療系に関する。本発明は、部分的に、トランスジーンをアブレート若しくはトランスジーン発現を負に調節するために本明細書で「ＰＩＴＡ」（薬理学的に誘導されるトランスジーンアブレーション）と称される統合されたアプローチの発明者の開発に基づく。このアプローチにおいて、複製欠損ウイルスを、それが被験体中で発現されるがしかし薬理学的作用剤を投与することにより、例えばトランスジーン若しくはそのＲＮＡ転写物に特異的なアブレーターの発現を誘導する小分子の投与により可逆的に若しくは不可逆的に止められることができるように治療的産物（ＲＮＡ若しくはタンパク質）をコードするトランスジーンを送達するために使用する。
