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一种用于减少聚甘氨酸-丙氨酸聚集和减轻行为缺陷的组合物及其应用
- 专利权人:
- 浙江大学
- 发明人:
- 钟可可,王爱莲,沈承勇,张克兢
- 申请号：
- CN202110495336.X
- 公开号：
- CN113244375A
- 申请日:
- 2021.05.07
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了一种用于减少聚甘氨酸‑丙氨酸聚集和减轻行为缺陷的组合物，至少包括UBQLN2和/或17AAG，该组合物还包括HSP70。本发明还公开了一种组合物在治疗肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆症中的应用，所述组合物为以上所述的组合物。本发明中，UBQLN2能够减少poly‑GA聚集体和减轻poly‑GA诱导的神经毒性。而且UBQLN2可以减少聚GA聚集体，而不管聚GA底物的泛素化状态如何。UBQLN2能够识别HSP70泛素化，促进UBQLN2‑HSP70‑GA复合物的形成并促进poly‑GA降解。UBQLN2与HSP70相互作用的阻断抑制C9‑ALS/FTD‑iPSC衍生神经元中聚GA的聚集。用化合物17AAG在成年期增强HSP70可以挽救poly‑GA动物的行为缺陷。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
