UTILISATION DE LA FORME BASIQUE DE L'ÉRYTHROPOÏÉTINE HUMAINE RECOMBINANTE DANS LE TRAITEMENT DE PATIENTS SOUFFRANT D'ATAXIE SPINOCÉRÉBELLEUSE À MUTATIONS DU TYPE RÉPÉTITIONS CAG
AMARO GONZÁLEZ, Daniel Enrique,VELÁZQUEZ PÉREZ, Luis Clodoaldo,LÓPEZ MATILLA, Lien,GARCÍA RODRÍGUEZ, Julio César,JIMÉNEZ RODRÍGUEZ, Daise,RODRÍGUEZ LABRADA, Roberto,VELÁ
申请号：
CUCU2017/050005
公开号：
WO2017/220053A1
申请日:
2017.06.08
申请国别(地区):
CU
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present invention relates to the use of pharmaceutical compositions containing the basic form of recombinant human erythropoietin (rhEPO) as an active ingredient, which are administered via the nasal route, in the treatment of spinocerebellar ataxia (SCA) with CAG repeat mutations, particularly type 2 SCA. The invention also relates to a method for classifying patients as responsive or unresponsive to treatment with the basic form of rhEPO.La presente invención se refiere al uso de composiciones farmacéuticas que tienen como principio activo a la forma básica de la eritropoyetina humana recombinante (rhEPO) y que se administran por vía nasal en el tratamiento de la Ataxia Espinocerebelosa (SCA) con mutaciones del tipo repeticiones CAG, particularmente a la SCA de tipo 2. Es objeto de la presente invención además un método de estratificación de pacientes como respondedores o no al tratamiento con la forma básica de la rhEPO.La présente invention concerne des compositions pharmaceutiques possédant comme principe actif la forme basique de l'érythropoïétine humaine recombinante (rhEPO) et qui est administrée par voie nasale dans le traitement de l'ataxie spinocérébelleuse (SCA) à mutations du type répétitions CAG, en particulier la SCA de type 2. L'invention concerne également un procédé d'estérification de patients selon qu'ils répondent ou non au traitement avec la forme basique de la rhEPO.
