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FORMULATIONS DE NANOPARTICULES POUR L'ADMINISTRATION DE COMPLEXES D'ACIDE NUCLÉIQUE
专利权人:
RANA THERAPEUTICS; INC.
发明人:
OZSOLAK, Fatih,BHAT, Balkrishen
申请号:
USUS2016/058842
公开号:
WO2017/075038A1
申请日:
2016.10.26
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
Aspects of the disclosure relate to particle formulations, e.g., nanoparticle formulations, methods of making particle formulations, and methods for delivery of oligonucleotides and/or synthetic RNA, e.g., for increasing gene expression in a targeted manner. In some embodiments, compositions and methods are provided that are useful for posttranscriptionally altering protein and/or RNA levels in a targeted manner. Aspects of the disclosure described herein provide compositions and methods that are useful for protecting RNAs from degradation (e.g., exonuclease mediated degradation).Certains aspects de l'invention concernent des formulations de particules, par exemple, des formulations de nanoparticules, des procédés de fabrication de formulations de particules, et des procédés d'administration d'oligonucléotides et/ou d'ARN synthétique, par exemple, pour augmenter l'expression génique de manière ciblée. Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne des compositions et des procédés qui sont utiles pour la modification post-transcriptionnelle des niveaux protéiques et/ou d'ARN de manière ciblée. Selon certains aspects ci-décrits, l'invention concerne des compositions et des procédés qui sont utiles pour protéger les ARN de la dégradation (p. ex., dégradation par une exonucléase).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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