STANLEY, Sarah;FRIEDMAN, Jeffrey;THE ROCKEFELLER UNIVERSITY
发明人:
FRIEDMAN, Jeffrey,STANLEY, Sarah
申请号：
USUS2012/052391
公开号：
WO2013/029025A1
申请日:
2012.08.24
申请国别(地区):
US
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention provides methods and compositions for the remote control of cell function based on the use of radiofrequency waves to excite nanoparticles targeted to specific cell types. The nanoparticles may be applied to the target cell extracellularly and/or expressed intracellularly. The cell type of interest expresses a temperature sensitive channel wherein excitation of the nanoparticles results in a localized temperature increase that is transduced into a cellular response. Such cellular responses may include, for example, increases in gene expression resulting in production of one or more physiologically active proteins. The expression of such proteins can be used to treat a variety of different inherited or acquired diseases or disorders in a subject. Accordingly, the invention provides a generic approach for treatment of any disease associated with a protein deficiency.La présente invention concerne des méthodes et des compositions permettant de réguler à distance la fonction cellulaire grâce au recours à des ondes radiofréquence pour exciter des nanoparticules ciblant des types cellulaires particuliers. Lesdites nanoparticules peuvent être appliquées sur la cellule cible de manière extracellulaire et/ou exprimées de façon intracellulaire. Le type cellulaire considéré exprime un canal sensible à la température dans lequel l'excitation des nanoparticules entraîne une augmentation localisée de la température qui est transduite en une réponse cellulaire. Lesdites réponses cellulaires peuvent comprendre, par exemple, une augmentation de l'expression génique entraînant la production d'une ou plusieurs protéines physiologiquement actives. L'expression desdites protéines peut être utilisée pour traiter diverses maladies ou affections héréditaires ou acquises chez un sujet. En conséquence, l'invention concerne une démarche générique de traitement d'une quelconque maladie associée à une déficience en protéines.
