Kevin FITZGERALD,Brian BETTENCOURT,William QUERBES,David V. ERBE,Abigail LIEBOW
申请号：
MX2017004634
公开号：
MX2017004634A
申请日:
2015.10.09
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention relates to RNAi agents, e.g. double-stranded RNAi agents, targeting the HAO1 gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of HAO1 and methods of treating subjects having, e.g., PH1. Described herein are double-stranded RNAi agents which inhibit the expression of a HA01 gene in a cell, such as a cell within a subject, e.g., a mammal, such as a human having a HAO1 associated disorder, and uses of such double-stranded RNAi agents. In certain aspects of the invention, substantially all of the nucleotides of an iRNA of the invention are modified.La invención se refiere a agentes de iARN, por ejemplo, agentes de iARN bicatenarios, que tienen como diana el gen HAO1, y a métodos de uso de tales agentes de iARN para inhibir la expresión de HAO1 y a métodos para tratar sujetos que padecen, por ejemplo, PH1. En la presente se describen agentes de iARN bicatenarios que inhiben la expresión de un gen HAO1 en una célula, tal como una célula en un sujeto, por ejemplo, un mamífero, tal como un ser humano que padece un trastorno asociado con HAO1 y usos de tales agentes de iARN bicatenarios. En ciertos aspectos de la invención, sustancialmente todos los nucleótidos de un iARN de la invención están modificados.
