STUART MILSTEIN,DINAH WENYEE SAH,GREGORY HINKLE,RENE ALVAREZ,QINGMIN CHEN
申请号：
MX2013008747
公开号：
MX344354B
申请日:
2009.10.20
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要：
The invention relates to a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) targeting a transthyretin (TTR) gene, and methods of using the dsRNA to inhibit expression of TTR.La presente invención se refiere a un método in vitro para inhibir la expresión de la TTR en una célula, el método caracterizado porque comprende: (a) poner en contacto la célula con un ácido ribonucleico de doble hebra (ARNds) para inhibir la expresión de la transtiretina (TTR), en donde el ARnds comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, la hebra antisentido comprende una región complementaria para un ARNm que codifica la transtiretina (TTR), en donde la región de complentariedad comprende la SEC ID NO: 170 y cada hebra del ARNds es de 19, 20, 21, 22, 23, o 24 nucleótidos de longitud； y (b) mantener la célula producida en el paso (a) por un tiempo suficiente para obtener la degradación del transcripto del ARNds de un gen de TTR, inhibiendo por ello la expresión del gen de TTR en la célula. .
