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COMPOSÉ ET SON APPLICATION DESTINÉ AU TRAITEMENT DE LA CATARACTE
专利权人:
TSINGHUA UNIVERSITY;清华大学
发明人:
RAO, Yu,饶燏,YAN, Yong-Bin,闫永彬,YANG, Xinglin,杨兴林,CHEN, Xiang-Jun,陈祥军
申请号:
CNCN2017/082111
公开号:
WO2017/186135A1
申请日:
2017.04.27
申请国别(地区):
CN
年份:
2017
代理人:
摘要:
Disclosed in the present invention are a compound and an application thereof for the treatment of cataracts. The structural formula of the compound is shown in formula I. The compound shown in formula I, a prodrug thereof, or a pharmaceutically acceptable salt thereof can be used for preventing, relieving, or reversing the accumulation of crystallin in cells; 90% of the protein component in crystallin cells is crystallin (CRY), comprising the three families of α-, β-, and γ-CRY, and mutation of the crystallin can trigger protein accumulation in the cell, leading to cataract disease; the present invention selected the α-CRY family mutants αA-Y118D and αB-R120G, the β-CRY family mutant βB2-V187E, and the γ-CRY family mutants γC-G129C and γD-W43R as research models of cataract disease to examine the effect of the compound of the present invention. Compared to existing small molecules (such as C29, Science, 350, 674), the small molecules of a novel structure provided in the present invention have better activity in inhibiting protein accumulation caused by intracellular crystallin mutation, improve absorption of the drugs by the body, and do not have toxic side-effects on normal crystallin cells.La présente invention concerne un composé et son application destiné au traitement de la cataracte. La formule structurale du composé est représentée par la formule I. Le composé représenté dans la formule I, son promédicament ou son sel pharmaceutiquement acceptable peut être utilisé pour prévenir, soulager ou inverser l'accumulation de cristallin dans les cellules; 90 % du constituant protéique dans les cellules cristallines est cristallin (CRY), comprenant les trois familles α-CRY, β-CRY, et γ-CRY et la mutation du cristallin peut déclencher l'accumulation de protéines dans la cellule, conduisant à une maladie de la cataracte; la présente invention sélectionne les mutants de la famille α-CRY αA-Y118D et αB-R120G, le mutant de la famille β-CRY βB2-V187E, et les mutants de la f
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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