肌聚糖病的联合治疗
- 专利权人:
- 国家健康与医学研究院;埃夫里-瓦尔德艾松大学;吉尼松公司;帕多瓦大学
- 发明人:
- 伊莎贝尔·理查德,多丽安娜·桑多纳
- 申请号：
- CN201980008216.3
- 公开号：
- CN112203654A
- 申请日:
- 2019.01.10
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 肌聚糖病是常染色体隐性疾病，由编码任何肌聚糖蛋白(SG)的基因之一的突变引起。发明人先前表明，被开发用于拯救ΔF508‑CFTR转运的小分子(称为CFTR调节剂)的应用促进了几种α‑肌聚糖蛋白突变体的成熟，这些突变体随后在质膜上被拯救(WO 014086687)。现在，本发明人证明，当联合施用时，一些特定的CFTR调节剂提供了叠加的甚至是协同的作用。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
