少突胶质细胞特异性启动子、PLP1基因特异性miRNA、包含该启动子和/或该miRNA的载体、以及包含该载体的药物组合物
- 专利权人:
- 国立研究开发法人国立精神·神经医疗研究中心;学校法人日本医科大学;第一三共株式会社
- 发明人:
- 井上健,李珩,冈田尚巳,大木优,小泉诚
- 申请号：
- CN201980011927.6
- 公开号：
- CN111699259A
- 申请日:
- 2019.02.06
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明的目的在于，为了治疗起因于PLP1基因异常的PMD，提供可以少突胶质细胞特异性地抑制PLP1基因的表达的载体、及用于其的启动子和miRNA、以及包含该载体的药物组合物。本发明的少突胶质细胞特异性启动子包含与序列号1记载的碱基序列具有至少90％的序列同一性的核酸。本发明的PLP1基因特异性miRNA具有由规定的反义序列和有义序列构成的一对碱基序列。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
